Науковці з Університету Айови успішно завершили третю фазу генної терапії пацієнтів з дистрофією колб – спадкового захворювання очей, що призводить до сліпоти.

Відомо, що в експерименті взяли участь 29 хворих з підтвердженим діагнозом – від трьох років і старші – з порушеннями гостроти зору й зорового поля. 20 учасників отримали ін’єкцію препарату спочатку в одне око, а через 6 – 18 днів, таку саму дозу – в інше око. Решта 9 людей стали контрольною групою. Через відносну непоширеність захворювання кількість пацієнтів, на яких проводили дослідження, була невеликою, – повідомляє Internet Medicine.

Через рік науковці вирішили протестувати хворих, щоб зрозуміти, чи відбулися якісь зміни. Для цього дослідники використали два тести: MLMT, який вимірює аспекти зорового поля, сприйняття світла й контрастну чутливість, і FST, який визначає фізіологічні функції колб. Перший тест виявив значні покращення зору у 20 піддослідних порівняно з контрольною групою. Схожі результати показав й інший тест.

За словами вчених, тест MLMT був розроблений нещодавно, тому екстраполяція результатів представляє складність і, отже, вимагає нового підходу – відмінного від традиційного. Проте дослідники вважають, що препарат успішно справляється зі своїм завданням і відновлює активність ферментів RPE65, які відповідають за сприйняття світла. Наступним кроком, – кажуть учені, – стане трирічний експеримент.

Варто зазначити, що офтальмологія – третя за популярністю галузь клінічних досліджень генної терапії після онкології та неврології. Але досі повного схвалення цей вид терапії не отримав, незважаючи на доведену комерційну привабливість методу.